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  • 生成式人工智能/大語言模型

    人工智能幫助揭示阿爾茨海默病的潛在成因和治療方法

    加州大學圣地亞哥分校的研究人員表示,可以作為阿爾茨海默病早期指標的基因實際上是 退行性大腦疾病的誘因 。他們使用 AI 發現的這一發現可能會產生新的治療方案。

    在 4 月份發表在 《Cell》 科學雜志上的一篇論文中,UCSD 的一個團隊發現基因 PHGDH (以前被認為僅僅是該疾病的生物標志物) 通過破壞大腦正常調節基因的方式,在導致“自發”阿爾茨海默癥方面發揮著直接作用。

    雖然一些基因突變可能會導致阿爾茨海默病,但這只占 700 多萬美國人 中的一小部分。研究人員表示,識別阿爾茨海默病的其他自發誘因有助于改善醫療保健。

    目前,“阿爾茨海默病的治療方案非常有限”,資深作者、UCSD Jacobs 工程學院 Shu Chien-Gene Lay 生物工程系教授 Sheng Zhong 說。“目前,治療反應并不突出。”

    AI 在識別 PHGDH 的次要功能方面發揮了重要作用,這種功能可能會引發有害的細胞變化,從而導致阿爾茨海默病。加州大學圣地亞哥分校的科學家使用先進的 computer models 來了解 PHGDH 如何幫助該疾病的發展。

    A bifurcated image depicting on one side a drawing of healthy brain cells. On the other side is an image of brain cells impacted by the PHGDH molecule, and a depiction of where Alzheimer’s disease is present.
    圖 1。來自 UCSD 論文的圖像顯示了 PHGDH 的用量與阿爾茨海默病的嚴重程度之間的關系。

    研究人員使用 NVIDIA RTX A6000 NVIDIA H100 GPU 開發計算密集型結構生物學和分子模型,包括在推動研究方面發揮關鍵作用的 Latent Prompt Transformer。

    除了確定 PHGDH 在引發癡呆癥致病疾病方面的作用外,該研究人員的 AI 模型還幫助確定了一種有前景的治療候選藥物:一種名為 NCT-503 的小分子,它可以在不干擾 PHGDH 基本功能的情況下阻止 PHGDH 的破壞性活動。

    在小鼠身上進行測試時,這種化合物顯著減緩了疾病的進展并改善了認知功能。這一突破凸顯了 AI 如何影響醫學研究,使科學家能夠發現以前難以檢測到的復雜生物相互作用。

    鐘表示:“目前已有一種療效顯著的候選治療藥物,有望在臨床試驗中得到進一步發展。“可能會有全新類別的小分子,有可能用于未來的治療方法。”

    研究人員計劃優化該化合物并進行更多的臨床前研究,然后再尋求 FDA 批準一種潛在的新藥。

    閱讀 Cell 中的研究論文。

    并查看 UCSD 研究的其他 報道

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